【媒體報道】經濟參考報:為“銅娃娃”點亮星火
達因藥業持續關愛罕見病群體

發布時間:2023-08-11 瀏覽次數:6484次

“經過近半年的四處問診,孩子在6歲時被正式確診患有罕見的遺傳疾病——肝豆狀核變性。這些年,我們求醫問藥的過程艱辛不易。”這是一位12歲“銅娃娃”母親的自述。一直以來,知曉率低、確診難度大、用藥困難是絕大部分罕見病患者和家庭都面臨的困境。

 

 

日前,在山東榮成舉行的“關愛銅娃娃,共抗肝豆核”愛心捐贈儀式上,達因藥業向“銅娃娃”病友會捐贈了總價值40萬元的治療藥物二巰丁二酸膠囊。據了解,這是繼去年首次捐贈后達因藥業的第二次捐贈。

達因藥業總裁楊杰表示,在了解到肝豆狀核變性患兒的用藥困境后,企業立即組織啟動二巰丁二酸膠囊復產。“作為專注兒童藥研發和生產的企業,我們堅持以成本價保證藥品供應,并持續進行公益贈藥,只為讓更多‘銅娃娃’能夠得到長期、有效的治療。”她說,盡企業所能,為“銅娃娃”點亮星火。

數據顯示,全世界已發現的罕見病超過7000種。中國的罕見病患者約有2000萬人,每年新增患者超過20萬人。

以肝豆狀核變性為例,這是一種常染色體隱性遺傳病,在亞洲人群中的發病率約為萬分之一。發病人群常集中在兒童或青少年,他們常被稱為“銅娃娃”。因致病基因發生突變,導致患者出現排銅功能障礙,他們無法像正常人一樣將機體攝入的銅排出體外,銅在肝、腦、腎、角膜等處沉積,從而引起肝腎功能和腦部損傷,因此患者需要終身服藥。

記者了解到,“銅娃娃”目前尚不能完全治愈,但如果進行及時有效的藥物控制,大多數患者癥狀可以減輕,能夠回歸到正常學習生活當中。此外,因為具有遺傳性,不少家庭會出現不止一位患者,僅日常用藥就會成為家庭不小的負擔。

同時我們也看到,近年來,國家藥監局加快了罕見病藥物批準上市,部分罕見病藥物納入醫保的速度也正在加快。尤其是越來越多的制藥企業,在頂住成本壓力的情況下,持續加大罕見病藥物的生產、研發,藥物可及性得到改善,很大程度上緩解了罕見病患者的用藥之困。

受捐贈的“銅娃娃”病友會會長晨冰說,“在全世界范圍內,只有不到5%的罕見病有藥可治。值得慶幸的是,肝豆狀核變性是臨床上為數不多可以治療的遺傳病之一。希望有更多的特效藥物被研發出來,讓更多患者獲益。”

楊杰進一步表示,達因藥業未來在研發生產罕見病領域兒童專用藥物的同時,也將持續關注罕見病兒童群體,為他們提供更多幫助。

專家指出,越來越多的制藥企業關注罕見病群體,為他們提供救助,展現了企業的責任擔當,能夠起到示范帶動作用,促使更多的企業、機構加入進來,助力健康中國建設。

“守護困境兒童需要社會各界形成公益合力。”楊杰介紹,2009年,達因員工自發成立了“達因愛心基金”,開展多種形式的捐資助學和公益慈善活動。十余年間,達因藥業在山東榮成捐資建成了達因希望小學,援助山東壽光文氏兄弟、北京東方博愛兒童福利院、北京太陽村、山東菏澤和泰安的兩個五胞胎家庭等有需要的兒童群體,堅持參與“我要上學”1200助學行動等。每年在全國范圍廣泛開展數百場“兒童安全用藥科普社區行”“身高管理義診進社區”等公益活動,匯聚行業力量,推廣兒童慢性腎臟病雙重篩查策略等,與各界各盡所能,投身公益事業,為更多兒童的健康護航。

據悉,達因藥業近年來陸續突破兒童藥物關鍵技術壁壘,形成了完整的兒童用藥產品體系。截至目前,達因藥業在常見病、罕見病、多發病等治療領域布局的兒童專用藥達40余個,持續推出兒童用藥新產品上市。

供稿:山東華特控股集團有限公司
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